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小腦萎縮症之臨床與轉譯研究
陽榮小腦萎縮症研究團隊成員合影

宋秉文、鄭子豪、李宜中、廖翊筑

神經退化性疾病「小腦萎縮症(spinocerebellar ataxias, SCA)」是一群因脊髓及小腦功能失調疾病的統稱,目前完全沒有能治療或減緩症狀的藥物。
國立陽明大學醫學院教授暨臺北榮民總醫院神經醫學中心宋秉文醫師畢生致力於小腦萎縮症的研究,【陽榮小腦萎縮症研究團隊】是世界第一個發現第22型小腦萎縮症(SCA22)家族、找到SCA22病變相關基因KCND3、並建立SCA22疾病小鼠模式的團隊;團隊成員鄭子豪教授發現轉錄延伸因子Spt4(小鼠及人類同源基因稱為Supt4h)可影響三核酸重複擴張基因的轉錄作用,證實調降亨丁頓氏舞蹈症模式小鼠的Supt4h表現量可改善病理特徵及延長病鼠壽命,未來可望成為治療病因為類似機轉的小腦萎縮症的新契機。
為開發小腦萎縮症的治療,宋秉文醫師與仲恩生醫(生技新藥公司)合作推動異體脂肪間葉幹細胞(Stemchymal® stem cells)治療小腦萎縮症臨床試驗,成功完成第一期臨床安全性試驗後,目前已經順利進入隨機分派、雙盲、安慰劑對照組之二期臨床試驗。
成功開發小腦萎縮症細胞治療新藥,除了能嘉惠病患及家屬之外,還能創造出250億美金以上的市場價值。

 

技術優勢
‧以異體脂肪間葉幹細胞治療小腦萎縮症,目前已進入臨床二期試驗,領先全球,待二期臨床試驗於人體POC後商化潛力大。
‧本案所提之MSC治療,可望達到長期治療,且無異體移植排斥之問題,不需做HLA配對,較其他細胞治療易達到商化。
  • 學研新創 製藥及新醫療技術組獲獎
  • 學研新創 製藥及新醫療技術組獲獎
  • 2018年榮陽團隊主辦世界小腦萎縮症學會會議
  • 陽榮小腦萎縮症研究團隊發現第22型小腦萎縮症在台北榮總舉行記者招待會
  • 仲恩生醫 Stemchymal stem cells製造流程及產品示意圖
  • 仲恩生醫 技術團隊
  • 仲恩生醫 細胞新藥製備工廠
  • 民國106年美國臨床研究專業人員協會頒發”首席研究者在臨床研究傑出領導獎”
  • 第一期幹細胞治療試驗成果獲選為Cell Transplantation雜誌封面圖片
  • 鄭子豪教授發現SUPT4H基因的重要性
  • 鄭子豪教授發現SUPT4H基因的重要性
  • 鄭子豪教授發現SUPT4H基因的重要性
宋秉文  
學歷 國防醫學院醫學士
陽明大學博士
現職 國立陽明大學教授兼學科主任
台北榮民總醫院神經醫學中心主治醫師兼科主任
經歷 美國德州大學醫學院神經科住院醫師及總醫師
美國國家衛生研究院(NIH)研究員
美國神經學/醫學基因學/分子基因病理學 專科醫師
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