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創新奈米基因編輯技術:視網膜疾病精準醫療之應用
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邱士華、陳世真、黃德光、周士傑、楊添鈞、張家靖、曾永華

視網膜疾病是全球已開發中國家造成失明的主因,最常見原因包括遺傳性視網膜病變引起之黃斑部病變。近來針對特定基因編輯科技,利用CRISPR/Cas9技術進行專一性基因修正被視為治療嚴重視網膜病變的希望,但如何應用此基因編輯技術在臨床上治療視網膜疾病,仍是相當大的挑戰。
本基因編輯創新技術之特色,是利用新穎奈米粒子技術做為攜帶CRISPR / Cas9基因分子修正組套,以藥物的投予方式,玻璃體內注射此革命性的技術,不僅可以多次重覆給予投藥治療之外,以達到最佳治療之創新基因治療效果。此特色不僅可以減低腺相關病毒(AAV) 因治療排斥所引發風險外,同時避免目前傳統腺相關病毒載體進行基因治療之療效無法持久,病患更需反覆承受手術風險,更可以運用奈米醫學小分子的特色,運送CRISPR / Cas9的組套。
因此,本研究團隊目前正建立一個安全、高效之特異性基因編輯平台,該平台具有以超分子與數位微反應器為基礎之合成方法生產精準標的奈米粒子,能以高效能攜帶並傳輸多功能基因/蛋白遞送之奈米醫學治療模組。
此外,團隊也創新性的應用iPSC幹細胞技術建立人類3D視網膜類器官疾病模型作為藥物的篩選平台,並結合奈米材料與CRISPR-Cas9基因編輯技術,以有效,安全的方式傳送治療標的至組織細胞內。將為台灣建構針對嚴重遺傳性視網膜病變的奈米基因治療與臨床前藥物篩選技術,並成為未來進行臨床試驗的重要基礎,以達改善視覺品質之醫療目的。

評審推薦
1.以奈米基因編輯技術來進行視網膜精準醫療,在商品化的策略已有技轉廠商結合,是由學界轉譯至臨床非常好的例子。
2.運用奈米鑽碳(nano-diamond)衍生物攜帶CRISPR/Cas9基因,治療糖尿病黃斑部病變、遺傳性視網膜病變,技術創新性高,市場潛力大。
學研新創獎 生技製藥與精準醫療類獲獎
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邱士華
學歷 國防醫學院醫學士
國立陽明大學臨床醫學博士
現職 臺北榮民總醫院醫學研究部部主任
經歷

臺北榮民總醫院醫學研究部基礎研究科主任

臺北榮民總醫院教學研究部主治醫師

台北榮民總醫院眼科部/青光眼科主治醫師

國立陽明大學醫學院臨床醫學研究所合聘教授

美國 Scripps 研究所(TSRI)分子生物部/腫瘤研究組訪問學者

美國貝克曼國家研究中心血液骨髓移植研究室博士後研究員

 

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更新日期:2021-04-13
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