解析▪新創技術
郭和昌成功研發全球獨創一分鐘快篩川崎症及MP pulse治療血管炎
2022-05-05

為了更客觀且科學的診斷川崎症,郭和昌團隊從2千多個微核醣核酸中找出10個作為川崎症的診斷標誌。另一方面,更領先全球將MP pulse用於川崎症冠狀動脈瘤的治療上,幫助病童心臟恢復正常,也改變了孩子的一生…

「還來不及頒發乖寶寶獎狀,卻先來一張重大傷病卡....」川崎症病童家長的一句話,讓原本就很喜愛孩子的台灣川崎症專家、高雄長庚紀念醫院兒童內科部醫師郭和昌,更是盡心竭慮的帶著團隊深深投入在川崎症的宣導、診斷、療護義診及研究上。為了能更客觀且科學的診斷川崎症,他決定從血液著手,針對近年來生醫研究的熱點、但在川崎症上卻難有突破的微核醣核酸(miRNA),嘗試開發出新的分子診斷技術。

團隊先收集病童血液檢體,自白血球純化核醣核酸,接著利用次世代基因定序(NGS)和即時聚合脢反應(real-time qPCR),從2千多個微核醣核酸中找出10個作為川崎症的診斷標誌(Diagnosis biomarker),並利用機器學習演算法-支援向量機(support vector machine, SVM)推演出診斷模型,成功建立全球首創的分子診斷工具組,1分鐘內得知診斷結果,實驗證明具有83.3%敏感度及92.5%專一性。郭和昌特別提到,這項技術目前總計取得台灣、美國、日本、韓國、香港和中國的專利,去年也已經與國內基因公司簽訂技轉授權,目前也正與中國的生技公司洽談技轉中。

「從臨床需求出發、從病人身上看到問題,才會有研發的想法、才會看見需要創新的方向;研發之後就要橋接到產業界去落實應用。」郭和昌道出他持續為兒童川崎症從研究開發到產品化的思維。把這思維體現為實際行動的事還有一樁,他領先全球發表將甲基培尼皮質醇脈衝式治療(Methylprednisolone pulse, MP pulse)用於已退燒或已過了治療急性期的川崎症冠狀動脈瘤治療上,發揮了抗血管發炎作用、抑制冠狀動脈發炎與持續擴張甚至讓其明顯消退,經過臨床實例驗證,獲得良好的治療結果,可改變或避免病童終身服藥的命運。(註:甲基培尼皮質醇是一種廣泛用於抗發炎的皮質類固醇;MP pulse是使用30倍標準劑量的皮質類固醇)

川崎症的臨床指引建議是靜脈注射免疫球蛋白和高劑量阿斯匹靈作為急性期的標準治療,但有些病童對於這種治療反應不佳,郭和昌於是嘗試給予類固醇脈衝式治療方法,在臨床上證實是安全的治療模式。另外,病童經過標準治療後,若是已經產生心臟冠狀動脈發炎、動脈瘤或過了急性期,目前回顧全球文獻是尚未有相關治療方案的。美國心臟學會(AHA)也在2017年公開報告中直接聲明表示巨大動脈瘤(擴張大於8 mm的血管內徑)是不會回復或是回縮的。雖然以上種種都沒有答案,但郭和昌不忍看到病童擴張的血管隨時可能爆掉,便思考如何可以讓血管回復正常?

他與團隊想到試試看用同樣的類固醇脈衝療法,在已退燒或已非治療急性期時用來治療動脈瘤(血管擴張),發現成功率超過50%。這項創新療法已申請中華民國及中國專利且獲刊於美國心臟學會官方期刊 (Circulation Cardiovascular Imaging. 2021 Jun;14(6):e012153.),希望藉以造福全世界的川崎症孩子。這項類固醇脈衝療法的創新關鍵優勢是,將相同的藥物及相同的劑量用於不同的疾病時間點與適應症,進而改善原本不可能治療的臨床重大問題(川崎症血管炎)。

經驗推測,這樣的血管擴張大概一輩子都不會好,結果經過兩年治療後,病童的心臟血管回縮了。團隊目前已經累積30幾個國際醫療個案,包括中國、緬甸等東南亞國家。郭和昌印象最深刻的是第一個國際醫療個案,從深圳來的病童冠狀動脈血管已經擴張到超過7mm,其他國家的醫師都告知無法治療,然而父母不放棄,某次看到郭醫師的微信和相關報導後就來到台灣就醫,幾天後狀況就已改善許多,病童母親因此心情激動,甚至向郭醫師下跪感謝,說這是在孩子得病後多個月以來她第一次展露笑容,她非常感謝醫師讓孩子心臟回復正常,改變了孩子的一生。郭和昌認為,這些真實發生的美好改變,比拿到很多個第一還更有價值。


※圖為高雄長庚川崎症照護團隊。郭和昌醫師(前排左三)團隊在川崎症冠狀動脈瘤成功治療經驗已超過10例,創造了零死亡率照護,成功治療率超過92%,展顯超於國際級照護水準。(照片來源:高雄長庚醫院提供)

※系列報導:

※本文由生策中心新創幫編輯群採訪撰寫(口述:郭和昌醫師 執筆:楊淇崴)。如有引用,請確實註明出處來源。

 

本網站中所有資料(包括影音.文字.圖表.數據等) ,均屬於本中心或各該新創企業團隊之專屬財產,如有引用,請確實註明出處來源。 <完整資訊>
財團法人生技醫療科技政策研究中心 版權所有
Copyright © 2012 Research Center for Biotechnology and Medicine Policy (RBMP). All Rights Reserved