甘迺迪氏症(脊髓延髓性肌肉萎縮症; SBMA)是一種罕見且嚴重的遺傳性神經肌肉退化疾病，其病理特徵是脊髓、腦幹以及骨骼肌中的下運動神經元逐漸退化，此症狀大多於30~40歲男性患者，發生率約1/300,000，進展至約50歲左右，患者將有咀嚼與吞嚥的問題，最後因週期性的吸入性肺炎造成病人死亡，目前尚無有效藥物治療，所以只能著重於病人物理治療跟復健。安基生技所開發用於治療甘迺迪氏症的First-in-Class創新藥物，AJ201是多年來第一個進入二期臨床的試驗小分子新藥；規劃於美國六個醫學中心進行臨床試驗，預計於2022年底開始收案。
AJ201為口服懸浮液，結合先進噴霧乾燥技術以提升藥物身體可用率。細胞體外及動物體內試驗顯示AJ201之活性藥物成分 JM17具多重藥理機制，包括1)活化Nrf2轉錄因子，有效促進抗氧化及抗發炎能力，2) 活化Nrf1轉錄因子，清除錯誤摺疊及沈積的毒性蛋白，及3) 活化熱休克轉錄因子Hsf1，校正蛋白錯誤折疊。這些研發結果指出AJ201具有治療因蛋白質錯誤摺疊、氧化壓力過高，或神經發炎導致之其他神經退化性疾病的潛力。因此AJ201不但已取得美國食品藥物監督管理局(FDA)及歐洲藥品管理局(EMA)針對甘迺迪氏症之孤兒藥認定(Orphan Drug Designation; ODD)；也已獲得FDA授予針對亨丁頓舞蹈症及脊髓小腦萎縮症之孤兒藥認定。
我們深信以JM17的多重藥理機制，及在臨床試驗一期得到的良好安全性及耐受性結果，AJ201有機會為甘迺迪氏症及其他神經退化性疾病患者，帶來新治療方案的曙光。