自閉症之新創治療｜國家新創獎

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自閉症之新創治療

2026-01-16

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藍先元主任團隊/中國醫藥大學附設醫院、高雄醫藥大學附設中和紀念醫院

藍先元、楊品珍

自閉症譜系障礙，通稱自閉症，是一種先天腦部功能受損引起的發展障礙，發病時間極早、且是一種終身神經精神疾患，需要龐大醫療照顧和社會資源。其核心症狀是人際溝通與互動之障礙，但目前尚無針對其核心症狀之治療藥物。麩胺酸N-甲基-D-天冬胺酸 (NMDA) 受體與神經突觸可塑性相關，而NMDA受體介導的神經訊號傳導之調控已成為開發自閉症治療藥物的重要標的。苯甲酸鈉是一種右旋胺基酸氧化酵素 (DAAO) 抑制劑，能提高右旋胺基酸 (如D-serine) 在神經突觸間隙的濃度，進而促進NMDA受體介導的神經傳導。再者，澱粉樣β肽 (Aβ) 不但與阿茲海默症有關，也與自閉症有關，研發團隊最近的研究也發現苯甲酸鈉也可以降低Aβ。經由初步臨床試驗，研發團隊發現苯甲酸鈉可以安全有效地改善自閉症患者的核心症狀，提昇其溝通能力。本發明提出全新理論，係全球第一使用DAAO抑制劑治療自閉症，且安全性良好，已獲得七國專利，能滿足目前尚無針對自閉症核心症狀治療之未滿足的需求 (unmet need)，可望發展為自閉症的新創治療藥物，進而有望改善患者之整體功能與生活品質、減少照顧者的負擔、減輕社會成本、促進國民健康並提昇國家競爭力。

評審推薦

1. 提出使用右旋胺基酸氧化酵素(DAAO)抑制劑治療自閉症核心症狀之新機轉療法。
2. 以苯甲酸鈉作為DAAO抑制劑，在臨床前與初步臨床結果顯示，可改善自閉症患者溝通障礙，具潛在療效，已取得七國專利。
3. 目前未有藥物能治療的自閉症社交溝通/互動障礙，具臨床價值。
4. 苯甲酸鈉為FDA認定之安全類食品物質(GRAS)，在台灣已核准用於罕見疾病，安全性良好，無明顯副作用。
5. 研究團隊具長期累積基礎與臨床數據，具研發實力與轉譯可行性。

團隊簡介

藍先元
學歷	台北醫學院醫學系醫學士 [1980-1987] 國防醫學院與中央研究院合辦生命科學研究所哲學博士 [1995-2000]
現職	中國醫藥大學醫學院生物醫學研究所特聘教授兼所長/精神醫學科主任中國醫藥大學附設醫院精神健康暨成癮醫學研究中心主任 / 精神醫學部主任台灣精神疾病臨床試驗聯盟主持人 (衛生福利部計畫贊助)
經歷	台北市立療養院總住院醫師 [1992-1993] 台北市立療養院主治醫師 [1993-2000] 台北醫學院醫學糸兼任講師 [1997-2000] 財團法人佛教慈濟綜合醫院身心醫學科主治醫師[2000-2002] 慈濟大學精神醫學科暨神經科學研究所助理教授[2000-2002] 中國醫藥大學附設醫院社區精神科主任 [2002-2003] 中國醫藥大學附設醫院精神醫學部主任 [2004-2006] 中國醫藥大學精神醫學科助理教授兼主任 [2002-2003] 中國醫藥大學精神醫學科副教授兼主任 [2004-2006] 中國醫藥大學醫學研究所所長 [2005-2006] 國立成功大學醫學院行為醫學所/精神科副教授 [2006-2007] 國立成功大學醫學院附設醫院精神部主治醫師 [2006-2007] 中央研究院生物醫學科學研究所兼任副研究員 [2006-2008] 中國醫藥大學醫學院臨床醫學研究所教授兼所長 [2009-2016] 台灣思覺失調症(精神分裂症)研究學會理事長 [2013-2017] 台灣精神醫學會教育委員會主席 [2015-2017]