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遺傳性聽損基因療法之臨床前平台
2026-01-16
鄭彥甫醫師團隊/臺北榮民總醫院、國立陽明交通大學、國立臺灣大學、中央研究院

鄭彥甫、吳振吉、黃淳瑩、周祐吉

聽力損失是最常見的兒童感官缺陷,每千名新生兒約有 2–4 名重度感音型聽損,其中逾六成屬遺傳性;晚發型聽損異常與基因變異有關。流行病學顯示,中度以上聽損將顯著增加日後罹患失智症的風險,世界衛生組織更將未治療的中年聽損列為目前最重要且可逆的失智危險因子。現行助聽器與人工電子耳僅能放大或繞過聲音傳導,但缺乏根治手段。 本團隊建立「整合式遺傳性聽損基因療法臨床前平台」,研發高內耳親和性 AAV 新載體,將核酸藥物精準遞送至耳蝸與前庭,一次性修補致病基因,恢復聽力與平衡。平台涵蓋:1.遺傳性聽損常用細胞模型;2.多基因耳聾動物模型;3.聽覺與前庭功能量化評估;4.新式 AAV 載體工程;5.低免疫風險局部給藥技術,可迅速導入多種致聾基因並完成功效與安全評估。 此創新獨特且具延伸性的技術預期填補全球遺傳性聽損醫療缺口。團隊計畫取得關鍵臨床數據和監管認可,並攜手國際藥廠拓展市場,奠定台灣在耳科基因療法的領先地位。

評審推薦
1. 建立整合式遺傳性聽損基因療法臨床前平台,具高內耳親和性 AAV 載體,可精準遞送至耳蝸與前庭。
2. 平台涵蓋細胞與動物模型、功能量測與低免疫給藥技術,可進行多基因致聾治療之功效與安全驗證。
3. 具國際合作基礎並已有初步研究數據,具發展潛力。
4. 相較傳統助聽器與電子耳,本技術可望從分子層面改善遺傳性聽損問題。
5. 平台可延伸為聽損藥物/基因遞送評估的 CRO 基礎,具潛在商業應用價值。
團隊簡介

鄭彥甫

學歷

美國哈佛大學-麻省理工學院 Health Sciences and Technology 博士

現職

北榮總醫學研究部 基礎研究科 科主任 
國立陽明交通大學腦科學研究所 專任教授

經歷

1. 國立陽明交通大學腦科學研究所 專任教授 (2024年至今)
2.國立陽明交通大學臨床醫學研究所 合聘教授 (2023年至今)
3.臺北榮總醫學研究部 基礎研究科 科主任 (2025年至今)
4.國立陽明交通大學 基因治療研究中心 主任 (2025年至今)

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