在 Koselugo®（selumetinib） 問世之前，罹患 第一型神經纖維瘤（NF1） 且伴隨 無法手術切除之叢狀神經纖維瘤（PN） 的兒童，全球尚無任何核准的治療藥物。這些孩子常因腫瘤壓迫導致外觀受損與器官功能障礙，並長期承受劇烈疼痛，生活充滿折磨與無助。Koselugo® 作為全球首創、且目前臺灣唯一針對此適應症的 MEK 抑制劑標靶藥物，是醫療領域的重要創新，為過去無藥可醫的罕病兒童帶來生命曙光。 關鍵臨床試驗顯示，所有接受 Koselugo® 治療的患者皆達到臨床上有意義的 PN 體積縮小或疾病穩定；客觀反應率（ORR）達 66%，且 3 年無惡化存活率達 84%，相較之下自然病程組僅 15%。 更重要的是，療效確實轉化為生活品質的提升：8 成以上的家屬與7 成以上的病童回報 PN 相關症狀與併發症獲得改善；起始有疼痛的患者在治療 12 個月後，疼痛分數降低 2 分以上。孩子得以重拾笑顏、恢復日常活動、返回校園，從疼痛禁錮的人生中獲得釋放。 Koselugo® 不僅是一款藥物，更是扭轉病童及其家庭命運的關鍵；它為臺灣 NF1 的治療立下全新里程碑。