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《國際要聞》老藥新用?! CSF1R抑制劑能夠減緩肌肉萎縮症
2022-07-05

※英國哥大發表CSF1R抑制劑能夠減緩肌肉萎縮症,為肌肉萎縮症患者帶來新曙光。(示意圖, Photo credit: 生策中心)

英國哥倫比亞大學最近一項令人驚豔的研究發現目前一款癌症用藥可以減緩肌肉萎縮症,希望對於這個難以治療的疾病提供新的解方。

英國哥大生物醫學工程學院的研究人員發現,用於治療罕見癌症的臨床方式 - 抑制聚落刺激因子(colony-stimulating factor 1 receptor; CSF1R)受體,可以增加肌肉的恢復能力,在小鼠的動物實驗中能夠減緩杜氏肌肉萎縮症(Duchenne muscular dystrophy; DMD)的進展。

6/29日發表在Science Translational Medicine的論文令科學界大吃一驚,這些科學家們最初研究常駐巨噬細胞(resident macrophages)在肌肉再生時的作用。

在小鼠動物實驗中顯示,常用來減少常駐巨噬細胞的CSF1R抑制劑能夠使肌肉纖維對肌肉萎縮症特有的組織損傷更具抵抗力。給予抑制劑藥物後,對損傷敏感的快肌纖維(IIB型肌纖維)開始轉變為對肌肉收縮造成損傷更有抵抗力的慢肌型(IIA/IIX型肌纖維)。

「這個結果是相當戲劇化的,這些肌肉恢復力的改善是非常顯著的。」,參與研究的英國哥大博士後研究員Farshad Babaeijandaghi醫師說道。

在幾個月內,接受治療的小鼠能夠完成物理性測試,如: 在跑步機上適當的跑步,並且肌肉損傷比沒有治療的小鼠還要少。但仍需要更進一步的研究來了解CSF1R對於患有DMD的人類是否有效與安全,研究團隊表示希望這一種新的治療方式很快能夠有結果,特別是這款藥物已經被多個臨床試驗證明對人類是相當安全的。

「這個雖然不太算是一種治療方式,但它可以大大地減緩疾病的發展,幫助人們更長時間地保持行動力和離開輪椅。它可以與其他治療方法和針對遺傳缺陷的基因治療方式一起使用。」此研究計畫的主持人Fabio Rossi教授說道。

而關於CSF1R抑制劑,這個研究團隊並非第一個找到其除了癌症以外的功能。一間生技公司Elixiron Immunotherapeutics正在進行旗下EI-1071用於治療阿茲海默症,同樣利用CSF1R抑制劑的抗巨噬細胞能力治療神經發炎的症狀。

(來源:FIERCE Biotech 生策中心編譯)

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