※經過不到一年半的 AI 主導開發 (耗資約260 萬美元)，Insilico的Pharma.AI從20多個疾病標的和數十個深度學習生成的分子中，預測出最成功的候選藥物，找到一種新的新靶點和新分子。(圖片來源：Insilico Medicine)

Insilico Medicine 正在證明其AI藥物探索平台的價值，不僅可識別用於治療特發性肺纖維化的潛在新靶標，而且還在不到 18 個月的時間內創造出一種新藥，並在其運算設計的候選藥物中啟動了首次人體試驗。

Insilico Medicine昨日(11/30)宣布，其澳洲研究中的第一位健康志願者接受了該公司 ISM001-055 的人體微劑量試驗，該藥物一種針對慢性肺病的小分子抑製劑。

Insilico的科學長Feng Ren博士表示：“我們相信這是AI藥物探索史上一個重要的里程碑，因為據我們所知，該候選藥物是第一個以人工智慧找到的新靶點和新分子”。

Insilico 先前完成了該化合物作為每日一次口服藥物給藥的計劃，以改善肺功能為目標，並將其首次臨床試驗設定為該藥物的藥物動力學特徵的微劑量試驗。

經過不到一年半的 AI 主導開發，該計畫耗資總成本約為 260 萬美元，該公司表示，AI能夠發現減少 20 多個疾病目標和數十個深度學習生成的分子，透過其 Pharma.AI 平台預測最成功的候選藥物ISM001-055。

在這之前，ISM001-055 在多項臨床前研究中表現出非常有希望的結果，包括體外生物學研究、藥物動力學和安全性研究。該化合物顯著改善了促進纖維化發展的肌成纖維細胞活化。ISM001-055 的新目標可能與廣泛的纖維化適應症相關。該藥物靶標可能還適用於其他纖維化相關的疾病，例如腎臟或肝臟內的纖維化疾病。

Insilico 創始人兼執行長 Alex Zhavoronkov 表示：“這一成就給我印象最深的不僅是成本更低或開發速度更快，而且還顯示 Pharma.AI 平台可以克服進入這一階段的低成功率問題。很少有製藥公司發現廣泛疾病的新靶點、設計新分子並啟動人體臨床試驗的案例。據我所知，迄今為止，沒有人透過人工智慧能實現這一目標。”

Zhavoronkov 也提到：“臨床前靶標探索的失敗率非常高，即使在動物模型中驗證靶標後，超過一半的 2 期臨床試驗會失敗主要是由於靶標的選擇，找到對的標的是製藥業的重大挑戰。”

去年夏天， Insilico 宣布其AI平台發現了一種單獨的臨床前候選藥物，主要在治療腎纖維化。該公司的 AI 套件包括用於縮小疾病目標的 PandaOmics、用於生成潛在藥物類化合物的 Chemistry42 和用於幫助臨床試驗設計並透過精算模擬預測其成功率的 InClinico。

該公司表示，計劃在 2022 年底前完成對以腎臟為重點的分子之臨床前測試。 今年夏天，這兩個研發項目都獲得了 2.55 億美元的創投資金的大力挹注。由 Warburg Pincus 領投的 C 輪投資，共有約 20 名支持者，與上一輪投資相比有了飛躍性的成長，上一輪在 2019年的投資僅募了 3700 萬美元。

(來源：Fiercebiotech  ,生策中心編譯)