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《國際要聞》美國新創SalioGen獲投1.15 億美元發展基因藥物 首要鎖定遺傳性眼疾
2022-01-06

次世代基因醫學新創公司SalioGen Therapeutics 正在迅速發展中,在先前以 2000 萬美元完成A 輪募資10 個月後,這家總部位於麻州的生技公司近日又籌集了 1.15 億美元B輪資金,以支持其對基因藥物未來的願景。

B 輪資金將支持其平台研發工作,SalioGen技術平台主要是克服基因編輯、以病毒為載體的基因療法等現有方法的侷限性,該平台是以哺乳動物衍生的酶為基礎,即 saliogase,可將 DNA 序列整合到基因體中,而不會導致雙鏈斷裂或依賴宿主修復途徑或同源重組。

SalioGen 計劃管理編碼 saliogase 的 RNA,進而確保該酶僅短暫表現,並將其 DNA 序列整合到脂質奈米顆粒中。使用脂質奈米顆粒,而不是目前常用的病毒載體,可以消除基因特殊運送蛋白(cargo proteins) 大小的上限,為治療更多疾病開闢機會,並透過降低免疫反應的風險促進重複給藥。

投資者在這種新穎的技術方法中看到了希望,由GordonMD Global Investments 和 EPIQ Capital Group 共同領投了 B 輪投資,並獲得 A 輪領投方 PBM Capital續投提供支持,其中EPIQ Capital Group是由美國知名投資基金Fidelity富達管理以及由 T. Rowe Price Associates 提供建議的基金賬戶。另外,Cystic Fibrosis Foundation 和 Foundation Fighting Blindness 的風險投資部門也投入了現金,也看好 SalioGen 技術的一些潛在應用。

SalioGen 產品線中目前最先進的候選藥物係針對罕見的遺傳性眼疾 ─Stargardt's氏症和與肝臟相關的三種適應症:三酸甘油脂血症(Hypertriglyceridemia)、低密度脂蛋白lipoprotein (a) 和家族性高膽固醇血症。這四個專案正處於優化階段。SalioGen 還擁有其他眼部疾病和遺傳性脂質疾病的藥物探索階段項目,以及針對心臟、肺、骨髓和腎臟疾病的項目,另外一項針對肺病的計劃正在研究囊腫性纖維化(cystic fibrosis)

(來源:FierceBiotech 生策中心編譯)

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