下一波基因體醫學的浪潮正在形成，包括在患者體內發揮作用的基因編輯療法，輝瑞和拜耳各自建立了新的聯盟，將擴大他們的影響範圍，將這些技術囊括在內。

輝瑞公司週一宣布與 Beam Therapeutics建立新的合作夥伴關係，Beam Therapeutics 是一家總部位於麻州劍橋的生技公司，開發以基因編輯技術為基礎的療法。為了啟動聯盟，輝瑞公司向其新合作夥伴支付了 3 億美元的預付款。Beam 將處理後續候選藥物選擇的所有研究。該協議為期四年，並可再延長一年。

Beam 的鹼基編輯技術使公司能夠更改遺傳密碼中的單個字母。該生物技術的方法使用信使 RNA 和脂質奈米顆粒將其鹼基編輯器傳遞到目標器官。在不破壞雙鏈 DNA 的情況下進行編輯。與其他方法（例如使用 CRISPR Cas9）相比，鹼基編輯可以實現更精確的編輯，這會導致雙鏈斷裂，進而增加對遺傳密碼進行不必要更動的風險。

輝瑞和 Beam 沒有具體說明疾病目標，只是表示該聯盟涵蓋了肝臟、肌肉和中樞神經系統的罕見遺傳疾病。Beam 目前正在開發的程序不包含在新協議中。如果輝瑞（Pfizer）行使選擇權，授權在該聯盟下開發的候選藥物，它將負責進一步的開發工作，包括透過監管審查和商業化採用這些療法。

如果輝瑞（Pfizer）就其合作夥伴關係涵蓋的所有三個標的行使選擇權，Beam 可以賺取高達 13.5 億美元的里程金。該生物技術公司還將從輝瑞公司銷售該聯盟生產的任何商業化產品中獲得授權金。Beam 有機會分享合作治療候選藥物的開發和潛在商業化利益。該協議授予生物技術公司在 1/2 期臨床試驗結束時，選擇就其中的一個項目達成全球共同開發和共同商業化協議的權利。Beam 必須支付選擇權行使費；開發、商業化成本和利潤分潤各自占比為輝瑞公司占65% 、 Beam 的 占35%。

另外，輝瑞還加入了與 Beam 建立研發聯盟的其他公司，包括 Apellis Pharmaceuticals和 Verve Therapeutics。

與此同時，拜耳希望通透與 Mammoth Biosciences協議將基因編輯療法添加到其研發產品線中。總部位於美國加州的 Mammoth 最初是一家以CRISPR Cas9 為基礎的診斷技術開發商，這項工作仍然是其產品線的一部分。但該公司持續添加新的 CRISPR 切割酶。該公司表示，Cas14 和 CasPhi 酶使其能夠探索治療應用。執行長特雷弗·馬丁表示 ，這兩種酶的體積更小意味著一種療法有更大的承載額外物體的能力。

拜耳週一宣布，它將預付 4000 萬美元開始合作，使這家德國公司能夠使用 Mammoth 的 CRISPR 技術開發體內基因編輯療法。該協議涵蓋五種預選的體內適應症。兩家公司沒有透露適應症，只說該協議的第一個重點是肝病。根據聯盟項目的進展情況， Mammoth Biosciences可以賺取超過 10 億美元的里程金。拜耳戰略、業務發展和許可負責人Marianne De Backer週一在摩根大通年度醫療保健會議上發表演講時表示，與 Mammoth 和其他公司的合作使她的公司能夠以不同的方式解決未滿足的醫療需求。

拜耳已同意支付協議所涵蓋療法的研發費用，如果協議中的任何藥物進入市場，拜耳還將支付其新合作夥伴的授權金。此外，拜耳和 Mammoth Biosciences已經同意在非排他性的基礎上探索體外治療。

（來源：MedcityNews 生策中心編譯）