中央研究院呂仁副研究員的團隊成功研發出一項創新細胞治療技術，利用小分子藥物將人類纖維母細胞直接轉化為視網膜前驅細胞。這項技術不僅轉化效率高達42.8％，且僅需5天的時間，更重要的是，整個過程無需基因改造或病毒介入，大幅降低了治療風險。

失明不僅影響患者的生活品質，更對其心理健康造成嚴重衝擊，根據世界衛生組織統計，全球約有25%無法治癒的失明病例是由感光細胞退化引起的。然而，現行的治療方法如幹細胞移植和基因治療，存在著細胞來源有限、技術複雜且成本高等問題，因此開發安全、有效且經濟的治療方案刻不容緩。

小分子藥物重編程，高效、安全、低成本

這項技術的核心在於利用一種由六種小分子藥物組成的特殊組合（6C）作為信號分子，激活或抑制特定的轉錄因子和調控蛋白，以精準調控細胞的基因表達，使人類纖維母細胞表達視網膜前驅細胞的特徵基因，最終轉化為視網膜前驅細胞。

該技術具有以下優勢：

• 高效率且低成本的轉化：轉化效率高達8％，且僅需5天，並且使用小分子為轉化因子，以減少細胞製程之成本，減輕病人的經濟負擔。
• 無生成畸胎瘤風險的低分裂性前驅細胞、基因改造和病毒介入：利用前驅細胞降低治療中可能產生畸胎瘤等不良反應的風險，且細胞轉化過程不需進行基因改造，也沒有病毒介入，以提高治療的安全性和可靠性。
• 簡單且高效的治療流程：治療流程簡單且高效，注射轉化後的視網膜前驅細胞到病人的眼睛中，待細胞被吸收並分化後，即可完成治療流程，不僅降低病人的負擔，亦提高治療的效率和便利性。
• 動物試驗驗證的治療效果：動物試驗顯示移植後的視網膜前驅細胞能有效改善視覺功能，可望同時恢復黑白和彩色視覺，為患者提供更全面的視覺體驗。

細胞轉化新療法，失明治療現曙光

呂仁副研究員表示，此技術在治療感光細胞退化疾病方面具有顯著的優勢，特別是在黃斑部病變、糖尿病視網膜病變和視網膜色素變性(夜盲症)等疾病的治療上展現出巨大潛力。未來，團隊將與醫療機構和製藥公司合作，將這項技術應用於細胞治療，為感光細胞退化患者帶來新的治療選擇。同時，也將持續優化技術，提高治療效果，並拓展其在其他眼科疾病治療上的應用。

詳細資訊→利用小分子藥物將人類纖維母細胞直接重編程為視網膜前驅細胞以治療感光細胞退化|中研院呂仁副研究員|第20屆國家新創獎