台灣阿斯特捷利康（AstraZeneca）以罕見疾病藥物科舒洛膠囊（Koselugo）獲得第22屆國家新創獎，這不僅是一項單純的藥物研發成果，更是台灣「癌症新藥基金（CDF）」首項收載的給付藥物，標誌著台灣在支付昂貴創新療法上邁出了關鍵一步。

打破「無藥可醫」的困境，癌症新藥基金的第一張骨牌

第一型神經纖維瘤（NF1）是一種體染色體顯性遺傳疾病，台灣盛行率約為3,000分之一。其中，約20%至50%的患者會併發叢狀神經纖維瘤（PN） ，這些腫瘤生長迅速，超過80%的病例無法透過手術完全切除，患者常年面臨劇烈疼痛、器官壓迫等症狀，嚴重影響社交與心理健康 ，更可能引發嚴重併發症。

在科舒洛膠囊問世之前，這類患者面臨著「無藥可醫」的困境。作為全球首款獲准用於治療兒童NF1合併PN之突破創新藥品，科舒洛膠囊的引進不僅是醫療技術的引進，更是對現有治療標準的翻轉。

然而對於跨國藥廠而言，台灣市場的挑戰往往不在於法規核准，而在於健保給付的談判。阿斯特捷利康此次的突破在於，成功利用台灣政府新設立的「癌症新藥基金（Cancer New Drug Fund, CDF）」機制。

根據台灣阿斯特捷利康總裁簡劭庭於頒獎典禮上的分享，科舒洛膠囊於2025年2月1日正式納入健保給付，成為該基金設立以來首個收載的藥物 ，適用於3歲以上至未滿18歲、且無法手術切除的NF1-PN患者。

*台灣阿斯特捷利康總裁簡劭庭。(圖片提供：生策中心)

「癌症新藥基金」專款預計在2025年嘉惠約3,351位病友家庭，全年藥費預估達23.58億新台幣，其中科舒洛膠囊的預估年藥費支出約為1.62億新台幣 。這顯示出台灣支付方願意為了具備顯著臨床價值的創新藥物，嘗試新的預算支付模式。

在地化策略：從臨床試驗到診療共識

除了藥物引進，阿斯特捷利康在台灣採取了深度在地化的生態系構建策略。

首先是建立本土臨床研究，公司在台灣啟動了大規模的恩慈療法計劃，收錄了50位患者，數量居全亞洲之冠 。同時，推動首項跨中心臨床研究，旨在產出真實世界數據（RWE），為未來從CDF轉為正式常規健保給付奠定基礎。

接著，在制定臨床標準方面，針對罕見疾病照護分散的問題，阿斯特捷利康促成了跨科別團隊的整合，並於2025年8月在《台灣醫學會雜誌》（JFMA）發表了台灣首部《第一型神經纖維瘤臨床診療共識》，確立了標準化的診療框架。

簡劭庭在演說中強調，這是一個「創造在地資源有效循環」的過程 。透過引入創新藥物、爭取新式基金給付，再到建立本土臨床指引，阿斯特捷利康示範了跨國藥廠如何在台灣市場深化布局，不只是銷售產品，而是參與重塑當地的醫療基礎設施。對於台灣的罕病患者而言，這意味著從「無藥可救」到「有藥可付」的翻轉。