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新穎小分子紅血球生成促進劑的研究與開發
2019-12-18
李心予教授團隊/國立臺灣大學生物技術中心

李心予、沈湯龍、林貫浤、江瑞中

目前臨床上治療因慢性腎臟病,癌症及愛滋病引起的貧血,大多以蛋白質藥物-紅血球生成素(Erythropoietin/EPO)或其衍生物為主為主,且市場極大。但這種藥物不僅有製造成本昂貴之缺點,最近研究也發現長期投藥會造成許多生理副作用。因此,當務之急便是開發成本相對較低卻有效的小分子藥物來取代EPO的使用。

本新藥開發根植於李教授長期在相關領域的領先基礎研究成果,結合國家衛生研究院團隊在藥物開發之卓越經驗,並已取得主要候選藥物的美國專利保護(US9034820B2)。在動物模型的生理實驗當中也確認其藥效,急性毒理實驗也證明候選藥物的安全性。初步實驗皆指出此藥物在目前的市場上擁有極大的競爭優勢。未來預計要研發其它OMPT的衍生小分子藥物,以做第二代產品的準備並加強整個產品線專利保護的廣度及深度。國衛院生藥所在小分子化合物的篩選、合成、修飾能力配合李教授開發出的獨特高通量活性快篩系統,能讓本團隊在開發新的衍生化合物上縮短時程,擁有極大的競爭力。

技術優勢:本團隊長期致力於小分子藥物於紅血球生成的研究,目前在細胞以及動物實驗上皆已證實水解磷酸脂受器促效劑OMPT能夠有效地促進紅血球之分化,且已經獲得美國專利。其開發成本相對於傳統蛋白質藥物來得低廉,未來市場龐大。

評審推薦
1.本案開發之新穎小分子紅血球促進劑(OMPT)可口服給藥,以減少病人EPO使用量,並減少副作用的發生,具商化潛力。
2.OMPT已完成多項動物實驗證實其作用機制,有初期急毒實驗支持其安全性,目前亦在發展OMPT衍生物,希找出更好的化合物。
團隊簡介
李心予  
學歷 美國加州大學舊金山分校博士
台灣大學動物系學士
現職 台灣大學生命科學系 教授
台灣大學生物醫學與電子資訊研究所 教授
台灣大學生物技術研究中心 研究員
台灣大學生物科技管理碩士在職學位學程 學程主任
美國生理學會 會士
經歷 日本筑波大學 訪問教授
台灣大學生物技術研究中心 主任
台灣大學 主任秘書

 

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