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靶向Sox2的小分子LF-001應用於肺纖維化的治療

劉靜安、莊弘盟、林欣榮、邱紫文、李沅賸、韓鴻志

纖維化是一種形成疤痕的過程,纖維化疾病的惡化,可造成器官衰竭或形成腫瘤等威脅生命的疾病。大部份纖維化藥物主要是去除慢性損傷的來源,讓器官自然回復,目前尚無有效治療的藥物。肺纖維化的特徵是大量累積I型膠原蛋白,本實驗室發現第I型膠原蛋白啟動子中存在SOX2的專一結合位, LF-001減少SOX2與第I型膠原蛋白啟動子的結合,抑制第I型膠原蛋白的表現與累積。以 LF-001治療博萊黴素(Bleomycin)誘導之肺纖維化小鼠,明顯改善組織病理與呼吸功能,證明小分子LF-001肺臟纖維化的治療效果。
LF-001已完成臨床前藥物動力、藥物毒理分析,並獲美國及台灣食藥署核准執行臨床試驗,在台將於花蓮慈濟醫院展開臨床試驗一期(NCT 03651349)。GlobalData的市場調查報告指出,2015年特發性肺纖維化(IPF)市場約9億多美元,預期2025年將大幅增長到32億美元,市場具有大幅成長空間的主因是目前IPF的未滿足需求程度很高,最重要的未得到滿足原因,是缺乏一種能夠阻止疾病進展的有效療法。本實驗室之結果已獲美國、台灣專利(證號 US10463645B2, TWI650125B),同時申請中國、日本之專利,並已技轉長弘生物科技公司。本實驗室之發明,除了能夠解決現行肺纖維化治療的困境外,也希望能夠作為藥物開發先驅帶動整體台灣的研發能量。

評審推薦
1.LF-001為小分子藥物,以sox-2為標的,可減少sox-2蛋白質表現,抑制第一型膠原蛋白生成與堆積,達到延緩肺纖維化和肝纖維化的功效,在動物試驗中,相較目前治療藥物,有較好的效果。
2.LF-001藥物機轉清晰,臨床前效能實驗、毒理作用已完成,並已技轉廠商,準備進行第一期臨床試驗,商業化的可行性相當高。
學研新創獎 生技製藥與精準醫療類獲獎
劉靜安
學歷 國防醫學院生命科學研究所博士
現職 佛教慈濟醫療財團法人創新研發中心 副技術長
花蓮慈濟醫院神經醫學中心 助理研究員
經歷

臺北醫學大學奈米工程研究所 助理教授
中央研究院生物化學研究所博士後研究員
中央研究院生物醫學研究所博士後研究員

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更新日期:2021-04-12
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