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治療多重系統退化症的新希望
2024-01-03
賴文崧教授團隊/國立臺灣大學心理學系暨研究所

賴文崧

多重系統退化症(MSA)是一種成年發病、罕見但進展快速且致命的神經退化性疾病,臨床上屬於最常見的非典型巴金森氏症症狀。盛行率粗估為每十萬人約4.4人。發病常見於50多歲的壯年期,發病後平均5年內將依賴輪椅,8~10年內病人會因併發症過世,其致病因素與機轉迄今仍有許多未知之處,目前無明確的檢查方法及生物標記,更無有效的治療藥物。MSA主要病理特徵為α-synuclein蛋白在大腦及小腦中異常的沉積,近期累積越來越多的動物與臨床證據顯示NMDA受體功能與MSA有關,α-synuclein蛋白會導致NMDA受體的內化及功能下降,進而造成細胞死亡。MSA的發病歷程也與膠質細胞的發炎反應有密切關係。我們的跨校跨領域研究團隊,自2014年起針對無藥可醫的精神/神經疾患研發出RS-D7(YA-101)等一系列新成分新藥。臨床前動物實驗及初步概念驗證臨床試驗證實RS-D7可抑制發炎反應及提升NMDA受體活性,有效改善MSA相關動作與認知功能缺損,可望為MSA的治療開啟新希望。同時RS-D7也具有多重適應症,可望用於治療思覺失調症等其他精神疾患。RS-D7已取得多項國內外專利,專屬授權給英屬開曼群島商思捷優達股份有限公司,2022年獲得美國FDA孤兒藥資格(ODD),2023年十月開始新藥臨床一期試驗。研究團隊2023年也獲得國科會腦科技創新研發及應用計畫的支持。新藥針對MSA預估在美國一年至少有1.5億美元的銷售額,相關診斷治療與照護也具有極高的市場效益。若能開發出治療MSA的First-in-Class新藥,預估在美國前七年的累積銷售額為10.7-15.4億美元,平均一年至少會有1.5億美元的銷售額,具有極高的市場效益。

評審推薦
1.多重系統退化症(Multiple System Atrophy; MSA)是一個致命且快速進展的神經退化性疾病,團隊可以由老藥找到合適的切入點,同時亦由有經驗的藥物開發團隊帶領且獲得國內外的資金支持,成功機會大大提升,值得期待!
2.RS-D7 的作用機制可抑制 DAO 並提升 NMDA 受體活性,有效改善 MSA 相關運動缺損。
3.具備未滿足的醫療需求,基礎研究扎實,技術具創新性,已準備開始進行臨床試驗。
2024年度精進成果
多重系統退化症(MSA)是一種進展迅速且致命的神經退化性疾病,迄今仍是未被滿足的醫療需求,缺乏有效治療方式與藥物。我們團隊結合並爭取到國科會112與113年腦科技創新研發與應用計畫(2023/5/1~2025/4/30),計畫名稱:「跨領域建構治療多重系統退化症的新希望」。近兩年進度與成果包括: 1. 通過衛福部臨床試驗修正案,正在台大癌醫分院進行經顱電刺激術對小腦退化疾病之療效臨床試驗與相關功能評估。 2. 找出病患血液中相關生化指標,可望作為診斷與評估使用。 3. 使用fMRI腦造影找到患者有明顯抑制控制與執行功能缺損,且額葉皮質區呈現補償性活動增加。 4. 研發設計相關電路與晶片,發明專利申請審核中。 5. 與四家廠商建立產學合作。 6. 8/25/2024發起及成立台灣多重系統退化症病友聯誼會。
團隊簡介

賴文崧

學歷

博士

現職

國立臺灣大學教授

經歷

 國立臺灣大學神經生物與認知科學研究中心合聘教授
 國立臺灣大學醫學院腦與心智科學研究所合聘教授
 英屬開曼群島商思捷優達股份有限公司共同創辦人及董事
 英屬開曼群島商思捷優達股份有限公司台灣分公司共同創辦人及董事
 臺灣基礎神經科學學會理事長及理事
 國立臺灣大學中國信託慈善基金會兒少暨家庭研究中心成癮防制組組長
 國立臺灣大學神經生物與認知科學研究中心主任(2016-2022)
 日本東北大學生命科学研究科訪問學者(2020)
 美國傅爾布萊特訪問學者(2015-2016)
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