賴文崧

多重系統退化症（MSA）是一種成年發病、罕見但進展快速且致命的神經退化性疾病，臨床上屬於最常見的非典型巴金森氏症症狀。盛行率粗估為每十萬人約4.4人。發病常見於50多歲的壯年期，發病後平均5年內將依賴輪椅，8~10年內病人會因併發症過世，其致病因素與機轉迄今仍有許多未知之處，目前無明確的檢查方法及生物標記，更無有效的治療藥物。MSA主要病理特徵為α-synuclein蛋白在大腦及小腦中異常的沉積，近期累積越來越多的動物與臨床證據顯示NMDA受體功能與MSA有關，α-synuclein蛋白會導致NMDA受體的內化及功能下降，進而造成細胞死亡。MSA的發病歷程也與膠質細胞的發炎反應有密切關係。我們的跨校跨領域研究團隊，自2014年起針對無藥可醫的精神/神經疾患研發出RS-D7（YA-101）等一系列新成分新藥。臨床前動物實驗及初步概念驗證臨床試驗證實RS-D7可抑制發炎反應及提升NMDA受體活性，有效改善MSA相關動作與認知功能缺損，可望為MSA的治療開啟新希望。同時RS-D7也具有多重適應症，可望用於治療思覺失調症等其他精神疾患。RS-D7已取得多項國內外專利，專屬授權給英屬開曼群島商思捷優達股份有限公司，2022年獲得美國FDA孤兒藥資格（ODD），2023年十月開始新藥臨床一期試驗。研究團隊2023年也獲得國科會腦科技創新研發及應用計畫的支持。新藥針對MSA預估在美國一年至少有1.5億美元的銷售額，相關診斷治療與照護也具有極高的市場效益。若能開發出治療MSA的First-in-Class新藥，預估在美國前七年的累積銷售額為10.7-15.4億美元，平均一年至少會有1.5億美元的銷售額，具有極高的市場效益。