※新創公司CellTrans旗下針對第一型糖尿病的細胞治療主力產品 - Lantidra,領先各大廠獲得FDA核准。(Photo credit: CellTrans)
胰島素獨立(Insulin independence)是第一型糖尿病藥物研究的首要目標,而細胞療法有機會實現這個目標。多間生物製藥公司針對這種自身免疫疾病都有不同發展階段的項目。但一間鮮為人知的小型生物技術公司擊敗了這些公司,贏得了FDA對第一型糖尿病細胞療法的首個核准。
這家名為CellTrans的新創公司,旗下在開發過程中稱為donislecel的細胞療法,涵蓋了做了各種努力但仍無法到達目標血糖濃度的第一型糖尿病成年病者,通過了FDA核准。總部位於芝加哥的CellTrans將以Lantidra作為這個新的細胞療法商業化的品牌。
第一型糖尿病是一種自體免疫系統破壞產生胰島素的細胞的疾病。這種疾病透過定期注射胰島素來控制,如: 每日注射或從胰島素幫浦輸液。但是一些病人在管理血糖濃度方面仍有困難,他們會出現低血糖而不自知的狀況。這種無法發現血糖下降的情況使病患無法進行自我治療以防止血糖濃度持續下降,可能會導致死亡。FDA表示Lantidra為這些病患提供了一種新的治療選擇。
「嚴重低血糖是一種危險的情況,可能導致意識喪失或癲癇發作而受傷。這次的核准,是有史以來第一個用於治療第一型糖尿病患者的細胞療法,為第一型糖尿病患者和復發性嚴重低血糖患者提供了額外的治療選擇,以幫助達到目標血糖濃度。」FDA生物製品評估與研究中心主任Peter Marks於核准公告中說明。
CellTrans的細胞療法是由來自已故捐贈者的胰臟細胞製成,通過肝門靜脈輸入到肝臟,這些移植的細胞目的在於分泌足夠的胰島素,使患者不再使用注射或胰島素幫浦來控制血糖濃度。但使用Lantidra的過程需要在全身麻醉下進行,病人必須住院至少24小時。但對一些病人來說,這個療法的效果可以持續數年。
FDA批准Lantidra的依據是來自兩項非隨機(non-randomized)、單臂試驗(single arm study)的結果,總共招募了30名患有低血糖症的第一型糖尿病患者。這些受試者至少接受了一次輸液治療、最多的為三次。結果顯示,21名患者在一年或更長的時間內不需要服用胰島素。11名受試者將這種胰島素獨立性保持了1-5年。在10名受試者中,胰島素獨立性持續了5年以上。然而,有5名受試者沒有實現任何胰島素獨立。
Lantidra必須與免疫抑制藥物一起使用,以防止免疫系統對移植的細胞產生排斥。慢性免疫抑制也會導致一些疾病,如: 感染和癌症的風險增高。臨床試驗中指出最常見的副作用包含: 噁心、疲勞、貧血、腹瀉和腹痛。FDA表示,大多數的受試者經歷了至少一種輸液過程和使用免疫抑制藥物有關的嚴重不良反應。一些嚴重不良反應需要停止使用這些藥物,因此,移植的胰島細胞將不再具有作用。
(來源:MedcityNews 生策中心編譯)
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