新創公司Cyclerion Therapeutics正在將旗下主要候選藥物帶入臨床，並在一項罕見疾病中獲得相當正面的數據。但是，這個公司用於這個項目以及其他項目的現金即將耗盡。而Cyclerion Therapeutics的其中一個大股東介入了這個項目，收購了這個資產，並在另外一間生技公司中繼續開發。

這間新公司是專注於粒線體疾病的Tisento Therapeutics，在交易宣布近3個月後，本周一正式生效。而總部位於麻州的Tisento Therapeutics公司獲得了8100萬美元的A輪投資。 Tisento Therapeutics主導的項目是小分子藥物zagociguat (在Cyclerion Therapeutics稱為CY6463)。這個藥物透過穿透大腦刺激可溶性的鳥苷酸環化酶(soluble guanylate cyclase, sGC)，這是一氧化氮訊號傳遞路徑的關鍵酵素。這個路徑控制著全身生理的各個方面，包含粒線體功能。

Cyclerion Therapeutics正在開發用於治療線粒體腦病變(mitochondrial encephalomyopathy)、乳酸酸中毒(lactic acidosis)以及類中風症狀(stroke-like episodes)的zagociguat，而這種罕見疾病通常稱為「MELAS」。這種疾病會影響細胞中被稱為粒線體的能量生成成分，導致中樞神經系統問題、認知障礙、疲勞和肌肉無力。

2022年年中，Cyclerion Therapeutics公司公布了一項開放標籤驗(open-label)的第一期臨床試驗的數據，顯示這個研究中的8名患者中有6人在MELAS的各個方面都取得了令人振奮的效果。去年10月，Cyclerion Therapeutics公司宣布將把重點放在粒線體疾病上，這一個戰略轉移導致公司裁員45%，然而現金仍是最大的問題。CEO Peter Hecht試圖購買Cyclerion Therapeutics部分資產以繼續開發的公司成員。但公司的獨立董事會一致拒絕了這項提議。

今年3月，Cyclerion Therapeutics在其2022年財務報告中表示，公司的現金狀況僅約1340萬美金。今年五月，Cyclerion Therapeutics宣布以800萬美金現金和240萬美金用於支付zagociguat的開發人員薪水及開發費用，出售zagociguat和另外一項資產CY3018。Cyclerion Therapeutics還獲得了10%的Tisento Therapeutics股份，並有權在未來購買更多股份。身兼Tisento Therapeutics CEO的Peter Hecht則以個人名義向Cyclerion Therapeutics投資500萬美金。

Tisento Therapeutics的A輪募資有Cyclerion Therapeutics的主要股東參與，包含: Invus、Hecht、Polaris等。賽諾菲創投公司(Sanofi Ventures)、Venrock、J. Wood Capital和其他未具名的投資者也參與了這輪募資。

同時，Cyclerion Therapeutics表示，它現在擁有的資金足夠撐到2025年。Cyclerion Therapeutics董事會主席Errol De Souza在一份聲明稿中表示，公司將繼續採用「外部化業務模式(externalized business model)」，即以處於後期階段、風險較低且能快速推進開發的中樞神經系統資產(CNS assets)為目標。與此同時，公司還將探索如何推進其sGC刺激藥物的開發。其餘的產品線包含sCG刺激劑praliciguat，也以授權給Akebia Therapeutics進行治療罕見腎病的臨床開發。而Olinciguat則是一款處於臨床階段的sGC刺激劑，公司打算將其用於治療心血管疾病的適應症授權出去。

「我們很高興找到一個很好的解決方法來推進我們前景寬闊的腦通路sGC開發項目，以滿足患者尚未滿足的重大臨床需球。在生物技術行業極俱挑戰性的募資環境下，我們很榮幸能與優秀的投資團隊合作。」Errol De Souza說道。

(來源:MedcityNews 生策中心編譯)