中國附醫轉譯醫學研究中心徐偉成副院長的團隊成功研發出一種名為EXO-PD-L1-HGF的基因修飾間質幹細胞外泌體，不僅具備主動標靶功能，更能有效抑制腦中風引發的免疫反應、減緩神經細胞死亡，並促進腦內源性神經幹細胞的增生及分化。

現行治療困境：黃金時間短、療效有限

腦中風和神經退化疾病往往導致不可逆的腦損傷，造成患者失能、失智等嚴重後遺症，不僅影響患者的生活品質，也為家庭和社會帶來沉重負擔。現行的治療方法如靜脈注射血栓溶解劑治療（rt-PA）雖然是急性缺血性腦中風的標準治療，但其黃金治療時間短，且對大血栓治療效果不佳。此外，幹細胞治療雖然具有修復受損組織和神經再生的潛力，但也存在細胞培養穩定度、免疫排斥和致瘤性等風險。

精準標靶、多效合一，EXO-PD-L1-HGF突破治療瓶頸

EXO-PD-L1-HGF外泌體療法是一種非細胞治療劑，其利用間質幹細胞衍生的外泌體作為載體，將PD-L1和HGF兩種基因導入腦部，並具有以下多重優勢：首先，外泌體的奈米尺寸使其能夠輕鬆穿過血腦屏障，直接作用於受損腦區。其次，PD-L1基因具有抑制發炎反應的作用，有助於減輕腦中風後的炎症損傷。同時，HGF基因則能促進血管新生和細胞增生，加速腦組織的修復。此外，EXO-PD-L1-HGF還具備主動標靶功能，能夠精準地將治療分子遞送至受損區域。

實驗數據顯示，EXO-PD-L1-HGF外泌體不僅能在體外試驗中有效抑制腦中風引起的細胞凋亡和炎症反應，促進內源性神經幹細胞的增生和分化，從而實現腦組織的再生和修復，更能在動物試驗中顯著減少腦受損區域、促進神經幹細胞的增生和分化，並改善中風鼠的行為模式。

技術轉移與臨床試驗加速推進，為腦中風患者帶來新希望

徐偉成副院長表示，EXO-PD-L1-HGF外泌體療法不僅具有高效、安全、低免疫原性等優點，還具備易於量產和施打的特性，為臨床應用提供了極大的便利。團隊目前正積極與生技公司洽談技術轉移授權事宜，並預計在兩年內完成CMC、毒性測試以及法規單位協商，期望這項創新的外泌體療法能早日進入臨床試驗，為廣大的腦中風患者帶來新的治療方法，幫助他們重拾健康、回歸正常生活。

詳細資訊→精準醫學-基因修飾之間質幹細胞的外泌體治療腦中風|中國醫附醫徐偉成副院長|第20屆國家新創獎