佩圖思生醫(Pilatus Biosciences, 以下簡稱” 佩圖思”)宣佈,創新抗體新藥PLT012於2024年11月26日獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)核准在肝臟和肝內膽管癌(HCC/ICCA)治療中的孤兒藥資格認定(Orphan Drug Designation, ODD)。取得「孤兒藥資格」可享多項優惠,包括臨床試驗輔導、查驗登記加速審查、減免處方藥使用者費用(Prescription Drug User Fee)及美國上市批准後的7年市場獨佔期等優勢,對臨床試驗及授權合作具有重要助力。
佩圖思的執行長林雲漢博士表示「PLT012是近10年來美國FDA唯一授予ODD能同時治療HCC/ICCA的抗體新藥,這一里程碑反應出佩圖思在未滿足的醫藥需求上的努力,特別是在肝臟和肝內膽管癌領域,急需創新療法的承諾」。公司科學顧問委員會主席何秉智教授也指出「PLT012利用免疫代謝相關治療的科學創新,對癌症與其他疾病提供獨特的治療方法。進一步激勵我們加快PLT012的開發,以期能幫助更多腫瘤患者」。
以肝癌為例,現有的免疫治療不管是在安全性及有效性均優於小分子標靶治療,然而受限於肝癌的免疫抑制及”冷腫瘤”的微環境,僅約30%左右的病患能夠有效地控制住腫瘤。佩圖思的抗體新藥 PLT012 透過阻斷CD36介導之脂肪酸攝取,重編程再造腫瘤微環境中免疫細胞的代謝途徑,增強免疫細胞的腫瘤毒殺效應,從而有效抑制腫瘤的生長和擴散。我們的研究顯示,PLT012 不僅單藥即可在肝癌與肝轉移模型中顯著抑制腫瘤增長,與免疫檢查點抑制劑併用更可增強其治療效果,展現其免疫代謝干預在癌症免疫治療中的突破性潛力。
據WHO統計,未來2030年肝癌每年全球的新增病患將超過一百萬人,整體肝癌市場也預期將超過90億美金。PLT012 的首個研究將以肝癌研究為主,並已與國際知名研究機構合作針對其他腫瘤,包括大腸直腸癌、胰臟癌、乳癌和膀胱癌等進行探索,預計於2025年展開臨床一期試驗。
關於佩圖思生醫
佩圖思是由兩位台籍聯合創辦人,洛桑大學何秉智教授和製藥專家林雲漢博士於2022年成立,公司專注於開發全球首創(First-in-class)靶向代謝檢查點抗體藥物。公司採用開創性的免疫代謝方法,重新編程免疫微環境,突破現有癌症治療瓶頸。期盼透過不斷創新推動疾病治療領域的進步,為醫藥需求提供更有效、更安全的治療選擇。
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