※示意圖。(Photo credit: 生策會)
德州大學安德森癌症中心(University of Texas MD Anderson Cancer Center)的研究團隊近日透過細胞外囊泡(EVs)開發新型mRNA遞送系統。這項新技術可望克服許多潛力mRNA療法所面臨的傳遞障礙。
這篇研究發表於《Nature Biomedical Engineering》中,研究人員在實驗室模型中透過EV攜帶mRNA來啟動和維持光老化(photoaged)皮膚細胞中的膠原蛋白生產維持達數個月。
每個特定蛋白質都會有自己的遺傳密碼編碼於mRNA中,但在體內傳遞mRNA是許多mRNA療法在臨床應用所面臨的最大障礙之一。
目前COVID-19疫苗代表mRNA療法的首度廣泛使用,它透過脂質奈米顆粒進行遞送,迄今,其他主要的遺傳物質遞送系統都是以病毒為基礎。但這些方法都有一定的局限性和挑戰性。
細胞外囊泡是由細胞分泌的小型構造,能在體內運輸生物分子和核酸。這些自然產生的顆粒可以經修改以攜帶mRNA,使其具有先天的生物相容性,不會引發強烈的免疫反應,因此可被多次施用。此外,它們的大小也可以攜帶最大型的人類基因和蛋白質。
在目前研究中,研究人員透過EV mRNA療法將生成膠原蛋白信息的COL1A1 mRNA輸送到實驗室模型的皮膚細胞中,該模型仿造了人類老化受損皮膚。EV mRNA經由微針輸藥系統在皮膚上的貼片注射,改善了膠原蛋白的生產,並在兩個月內減少目的區域的皺紋形成。
研究人員表示,雖然啟動細胞中的膠原蛋白生產本身就是一項值得關注的成就,但這項研究為進一步評估EV mRNA療法作為可行的mRNA傳遞平臺迎來更多可能。mRNA療法有望解決一些健康問題,如老化引起的蛋白質損失,缺少對人體有益基因或蛋白質的遺傳性疾病,甚至也有望提供抑制腫瘤的mRNA作為癌症療法。
(來源:News-Medical.Net 生策中心編譯)
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