魏國珍、楊閎蔚、龎浩翰、黃瓊瑩、陳品元、李南熺、許盈培

近年來，基因治療在各種疾病療法應用上的重要性已越來越獲重視， 然而傳統的治療基 因核酸載體製成多採用合成與包覆的方式進行， 其產品的穩定性及保存方便性相對欠佳， 且傳統製程多半僅能攜帶單一基因，使其應用受到侷限。 有鑒於此， 本技術開發具有多 靶點、多功能、可客製化、自動封裝之穩定核酸遞送載體，可隨治療需求選用治療核酸 以因應疾病分子特性進行個人化治療。 本技術採用生物製程產生穩定的核酸載體，利用 類似噬菌體之基因建立可自組裝的類病毒核酸載體，其骨架具有三段獨特的功能域，可 以攜帶siRNA、 miRNA、螢光追蹤適體或標靶適體等功能性核酸。 本技術開發之核酸載 體具有模組化多功能設計、 可自動封裝核酸以及穩定生物製程等多項優勢，可有效精準 調控載體攜帶核酸的種類並提升其穩定度，在安全性驗證、 有效性驗證及初步試量產驗 證均顯示本載體實質應用於臨床之高度潛力， 未來將有機會大幅提升基因治療之效率以 造福病人。