※麻省理工學院發表脂質奈米顆粒，能夠高效地傳遞mRNA並標靶肺部細胞，搭配CRISPR/Cas系統盼有助於治療肺部遺傳性疾病。(Photo credit: MIT)

美國麻省理工學院(MIT)的研究團隊開發了脂質奈米顆粒，它能高效地將mRNA療法傳遞到肺部。將治療劑送入肺部相當具有挑戰性，但透過奈米粒子技術能有效地標靶肺部細胞，可以解決各種肺部疾病相關的醫療挑戰。這些最新的顆粒在傳遞mRNA方面具有很高的效率，然後可以在肺部編碼具有治療的蛋白質。到目前為止，研究人員已經表明，這些顆粒可以傳遞編碼CRISPR/Cas基因編輯系統中的mRNA，這表明這種新方法可能有助於治療影響肺部的遺傳疾病，如: 肺部囊性纖維化(cystic fibrosis)。

設計能夠治療肺部奈米粒子是一項挑戰。通常情況下，粒子必須被設計成能夠被吸入，然後一旦它們抵達目標細胞，它們必須能夠成功地將藥物或mRNA等送到細胞內部。雖然研發萬能載體可能相當困難，但成功做到這一點可能會開啟肺部疾病治療的新方法。

mRNA技術已經證明它在COVID-19疫苗中的效用，因此這個麻省理工學院的研究團隊已經將這種技術包裝能新的奈米粒子，可以針對肺部疾病。「這是第一次證明RNA在小鼠體內的高效傳遞。我們希望它能被用來治療或修復一系列遺傳性疾病，包含肺部囊性纖維化。」這項研究的計畫主持人Daniel Anderson教授說道。

雖然mRNA本身可以透過生產一種原本缺失的蛋白質，在一度程度上改善由故障基因引起的問題，例如: CRISPR/Cas基因編輯系統可以完全切斷故障基因，並用一個具有功能性的基因副本取代它們。這些研究團隊充分地利用了這一點，在他們的顆粒中包含編碼CRISPR/Cas蛋白質的mRNA，允許肺部細胞創建編輯自己的遺傳物質所需要的所有物質。

組成奈米粒指的脂質包含一個正電荷的頭端與負電荷脂質尾端。正電荷頭端有助於結合帶負電荷的mRNA，一旦進入細胞內，它就能從奈米粒子中釋放，而負電荷尾端則允許粒子通過細胞膜。在對小鼠的測試中，研究結果報告表示，大約40%的肺部細胞在設定劑量中被成功的治療，更在三劑後增加到60%。研究團隊更希望如果這個療法能夠進入臨床，這種高效的傳遞將為患者帶來積極性的療法變化。

(來源:Medgadget 生策中心編譯)