幹細胞新藥於罕病治療新契機

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幹細胞新藥於罕病治療新契機

2024-01-03

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仲恩生醫科技股份有限公司

仲恩生醫以Stemchymal®治療小腦萎縮症(Spinocerebellar Ataxia, SCA)為主要開發重點，目前已在台灣、美國及日本進入臨床二期試驗的發展階段，韓國亦在準備臨床二期驗的申請，未來也將積極進入其他重要市場。小腦萎縮症目前尚無有效的治療方式，也尚未有批准核可的藥物。全球目前有多個新藥公司正在針對小腦萎縮症的藥物進行開發，而仲恩生醫在此新藥開發領域中，已完成臨床二期試驗，具有領先的地位。在多項研究結果顯示Stemchymal®能透過多項機制保護神經細胞，如在疾病模式中減少突變蛋白質的堆疊、加速細胞清除突變蛋白質和保護神經細胞等，相較目前眾多競爭者僅以單一面向切入治療，細胞新藥具有極大的優勢(如下圖所示)。仲恩生醫產品Stemchymal®治療小腦萎縮症已於美國及日本取得孤兒藥資格，未來取得證之後，在美國將有七年的市場專賣權保護以及在日本將有延長至十年的藥證更新之權力，確保仲恩生醫的市場競爭力。

評審推薦

1. 標準化人類異體脂肪間質幹細胞產品Stemchymal®，應用於治療脊髓小腦性共濟失調(簡稱小腦萎縮症)已完成台灣、日本臨床二期試驗，並進入美國臨床二期試驗及準備申請韓國臨床二期試驗，居於全球領先地位。
2. 獲得台灣、日本、美國多個專利，臨床一期試驗結果已發表於國際知名期刊Cell Transplant，疾病機轉研究亦發表於專書，並取得Stemchymal® 治療小腦萎縮症的美國及日本孤兒藥資格。
3. 自行開發的異體幹細胞技術平台，同時具備間質幹細胞關鍵的細胞特性以及大量擴增的產業化能力，並有完善的團隊。
4. 創新性的細胞特性和目標擴展的POLYQ罕病族群的研發連結，具持續發展的潛力。

公司簡介

1. 推動國際臨床發展，立足國際：
仲恩生醫為新藥研發公司，自公司成立以來，已建立優質的幹細胞研發團隊與獨家核心幹細胞技術平臺，並且有領先的臨床進展。但台灣市場的量體較小，本公司目標進入國際市場，以創造最大的價值。仲恩生醫目前在美國取得臨床二期試驗許可，並完成授權給日本及韓國兩家國外公司，已踏出進入國際市場的第一步。後續在美國臨床發展的執行，以及與日本、韓國合作伙件在臨床試驗及申請藥證的推動，皆需要更長遠的投資與資源的投入，讓仲恩生醫能有札實的國際布局，成為國際級的幹細胞新藥開發公司。
2. 精進製程發展，提升整體品質，接軌國際：
仲恩生醫幹細胞技術平臺自開發之初至今，已於台灣及國際市場進入晚期臨床階段，為因應國際規範及未來上市需求，製程及廠房的精進與升級為必要之重要投資。在仲恩進入國際市場之際，完善整體品質系統，達到符合多國的規範標準，是仲恩未來能持續開拓國際市場的核心要素之一。因此在製程上以增加產能，降低成本為目標；而生產廠房等軟硬體以達到國際PIC/S GMP之規範為目標，增加仲恩長期的國際競爭力。