臺大賴文崧教授的研究團隊結合多年研究成果、文獻資料與人工智慧技術，成功研發出新型藥物RS-D7。RS-D7透過抑制D-胺基酸氧化酶（DAO）以提升NMDA受體活性，能有效改善多重系統退化症（Multiple System Atrophy, MSA）患者的運動及認知功能缺損，有望成為治療MSA的突破性藥物。

多重系統退化症：罕見致命，現有療法束手無策

MSA是一種罕見且致命的神經退化性疾病，患者發病後往往於五年內快速惡化，多數於九年內死亡。研究顯示，MSA患者腦內alpha-synuclein蛋白（α-syn）異常堆積，導致NMDA受體數量減少或活性降低，影響學習、記憶、運動等功能，進而導致自律神經失調、小腦受損和巴金森氏症相關症狀，甚至出現認知障礙。然而，現行療法對於MSA的治療效果有限，僅能部分緩解巴金森症狀，對於小腦功能受損造成的共濟失調症狀以及認知缺損，則缺乏有效的治療藥物。

精準調控NMDA受體，多重機制改善MSA症狀

RS-D7作為DAO抑制劑，能有效抑制DAO活性，進而提升NMDA受體的共同活化因子D-serine的濃度。D-serine是一種重要的神經傳導調節物質，能與NMDA受體結合，增強其對主要神經傳導物質麩胺酸的反應，進而促進神經元之間的訊息傳遞。透過提升D-serine濃度，RS-D7能有效增強NMDA受體功能，改善MSA患者因NMDA受體活性不足所導致的運動障礙和認知功能缺損。此外，MSA患者腦內常伴隨慢性發炎，導致神經細胞損傷和退化。RS-D7不僅能提升NMDA受體活性，還能抑制腦內發炎反應，透過多重機制保護神經細胞，減緩疾病惡化速度，為MSA患者帶來更全面的治療效果。

獲FDA孤兒藥資格，臨床試驗即將展開

賴文崧教授表示，RS-D7不僅在臨床前動物實驗中顯示能有效改善MSA小鼠的運動協調與認知能力，也在概念性驗證臨床試驗中證實其安全性。目前RS-D7已取得多國專利，並獲FDA孤兒藥資格認定，即將展開臨床一期試驗。未來，RS-D7有望成為治療MSA的首選新型藥物，並拓展至思覺失調症、阿茲海默症等疾病的治療，為飽受神經退化性疾病所苦的患者帶來新希望，提升生活品質。

詳細資訊→治療多重系統退化症的新希望|臺灣大學賴文崧教授|第20屆國家新創獎