Mammoth Biosciences由諾貝爾獎得主詹妮弗·杜德納 (Jennifer Doudna) 共同創立。(圖片來源：Mammoth Biosciences)

由諾貝爾獎得主詹妮弗·杜德納 (Jennifer Doudna) 共同創立的基因編輯新創獨角獸 Mammoth Biosciences，週二宣布已與 Vertex Pharmaceuticals 達成協議，雙方將合作開發兩種以CRISPR為基礎的藥物。Mammoth Biosciences已取得了初步成功，先前已開發出一項 COVID-19 檢測，去年獲美國FDA緊急使用許可(EUA)，讓這家新創公司也因其設計藥物的工作而引起人們的興趣。

透過該結盟，Mammoth Biosciences和 Vertex 將合作將開發兩種不同的基因治療藥物，Vertex將預先向 Mammoth 支付 4100 萬美元，這個數字包括一張可轉換票據，如果這兩個項目後續完成研究、開發和商業化的關鍵里程碑，還可能再增加 6.5 億美元的有條件付款。

Mammoth Biosciences相信它未來可以開發出超越 Intellia 及其他公司的第一代基因編輯療法藥物，該公司認為這些微小的蛋白質可以擴大CRISPR的應用範圍，使其能夠達到更嚴格的疾病治療目標。

這些治療未來將在體內進行基因編輯工作，就像 Intellia 的實驗性罕病藥物最近剛從早期臨床試驗中看到希望一樣。該團隊在 9 月份向該公司注資 1.5 億美元。現在，Vertex 已作為投資者和合作夥伴加入。

(來源：Biopharmadive 生策中心編譯)