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利用小分子藥物將人類纖維母細胞直接重編程為視網膜前驅細胞以治療感光細胞退化
2024-01-03
呂仁副研究員團隊/中央研究院

呂仁

這項技術是一個在眼科領域針對感光細胞退化引起之失明問題提出創新細胞治療方法。它利用小分子藥物將人體的纖維母細胞轉化為視網膜前驅細胞(RPCs),在治療黃斑部病變、糖尿病視網膜病變和視網膜色素變性等疾病方面具有巨大潛力。我們的方法能夠在短短五天內實現高達42.8%的卓越細胞轉化效率,簡化了細胞轉化過程,使其變得更容易取得、成本效益高且高效。我們的技術避免了基因修改和病毒介入,提高了未來細胞治療應用的安全性。此外,根據估算,這項技術具有相當大的商業價值,預計到2030年,全球市場價值將達到200億美元。總之,這項技術在治療與視網膜相關的疾病方面擁有巨大的潛力,為再生醫學領域帶來新的希望,提高了患者的生活質量。 這項技術的優勢包括: 高效轉化: 我們的方法是目前最快速的細胞轉化方式,能在五天內轉化人體纖維母細胞為視網膜前驅細胞。 低成本: 透過小分子藥物進行轉化,不僅提供成本效益的選項,還簡化了生產流程。 無基因改造: 我們的技術無需進行基因修改,提高了治療的安全性。 療效證明: 已在動物實驗中證明能修復視覺功能,為未來臨床應用提供可靠的科學依據。 未滿足的醫療需求: 目前尚無有效的細胞治療技術,我們的方法有潛力用於治療多種與視網膜相關的疾病。 這項技術的應用範圍包括: 感光細胞退化相關疾病治療: 如黃斑部病變、糖尿病視網膜病變和視網膜色素變性。 罕見疾病治療: 我們的技術為視網膜色素變性提供新療法,同時具有孤兒藥發展的潛力。 再生醫學研究: 有助於研究視網膜發育、細胞再生以及相關的生物學領域。 疾病模型建立: 可用於建立與視網膜相關的疾病模型,以進行藥物篩選和研究。

評審推薦
1.利用小分子藥物配方將人類纖維母細胞誘導為視網膜前驅細胞,僅需5天時間,轉化效率達42.8%。
2.細胞轉化過程無需基因改造或病毒介入,在臨床應用中具有便利性和低成本的優勢。
3.在動物實驗中已驗證治療效果,且沒有生成腫瘤的風險,具商品化潛力。
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