※新一代基因療法公司 Arbor Biotechnologies近日宣布完成超額認購和規模擴大的 2.15 億美元 B 輪融資，包括本輪融資在內，公司迄今已籌集超過 3 億美元。(圖片來源：Arbor Biotechnologies)

由華裔科學家張鋒創辦的生技公司Arbor Biotechnologies，近日宣布取得B 輪2.15 億美元的資金，以推進其臨床的主要項目，由淡馬錫、Ally Bridge Group 和 TCG Crossover等知名創投領投。目前這家基因編輯巨獸宣稱有業界最廣泛的基因編輯工具，使用機器學習技術和AI技術來挖掘其數十億蛋白質的數據庫，使該公司能夠發現在 CRISPR 基因編輯中具有潛在用途的酶。Cas9 是一種稱為核酸酶的酶，可能是 CRISPR 編輯中使用的切割酶中最著名的一種，Arbor 宣稱已經發現 60多個核酸酶家族以及70多個CRISPR轉座酶。Arbor的CRISPR工具還包括DNA核酸酶、RNA核酸酶、轉座酶。該公司將在其基因療法中使用這些核酸酶，主要在編輯導致疾病的基因錯誤。

截至目前為止，Arbor 還處於臨床前階段，該公司的主要研發項目是治療肝臟和中樞神經系統疾病。Arbor 執行長 Devyn Smith 表示，Arbor 計劃利用新資金將這些項目推進到臨床試驗，這筆現金還將用於推進研發產品線項目並支持對其技術進一步投資。

今年8月份， Vertex Pharmaceuticals與 Arbor 建立了新的合作夥伴關係，擴大了最初於 2018 年開始的合作聯盟。根據新協議，總部位於波士頓的 Vertex 將使用Arbor的CRISPR基因編輯技術來研究和開發新的體外細胞療法。Vertex 的首要願望是設計胰島細胞，這是胰腺中產生胰島素的一種細胞，作為第1型糖尿病的潛在新療法。Vertex還對開發治療鐮狀細胞性貧血和β地中海貧血的血液疾病療法感興趣。對Arbor的預付款並未披露，但兩家公司表示，潛在的里程碑金可能高達12億美元。

目前在CRISPR治療中的應用已經轉向更小的切割酶，為額外的產物留下更多空間， Arbor發表了關於 Cas13d 的研究，該應用源自於該公司的技術平台。該酶是 Cas13 家族的一部分，其較小的尺寸使其適用於RNA操作和檢測。

然而，Arbor 在縮小規模的競賽中仍面臨競爭，特別是當生物技術公司尋求在患者體內發揮作用的基因編輯療法時。Mammoth Biosciences 吹捧包含 Cas14 和 CasPhi 酶的工具箱，它們都比 Cas9 小。總部位於南舊金山的Mammoth 在9月份宣布了 1.5 億美元的 D 輪融資。上月底，猛獁象和 Vertex 宣布結成聯盟，專注於為兩種未公開的遺傳疾病開發體內基因編輯療法。這筆交易預先支付了Mammoth約 4100 萬美元，另外還有 6.5 億美元與後續里程碑有關。

Arbor成立於2016年，是隸屬於麻省理工學院的衍生新創，這家公司在2017年A輪已募了1560萬美元，最新的投資增加了新的投資者 Arrowmark Partners、Deep Track Capital、Great Point Ventures、Illumina Ventures、Janus Henderson Investors、Logos Capital、Ono Venture Investment、Piper Heartland Healthcare Capital、 Ridgeback Capital Investments、Surveyor Capital、T. Rowe Price Associates、Tao Capital Partners、Tekla Capital Management、Woodline Partners 以及未公開的全球投資基金。

(來源：MedCityNews; 生策中心編譯整理)