多重系統退化症（Multiple System Atrophy，簡稱MSA）的病程進展快速，迄今沒有任何藥物可以減緩疾病病程，更遑論於治療或改善效果。有著台大、交大、國衛院教授背景組成的思捷優達，用AI技術設計出可有效改善MSA的新穎藥物，正準備進入臨床試驗...

思捷優達（Yoda Pharmaceuticals）成立於2019年，衍生自台大、交大與國衛院所組成的跨領域跨校研發團隊，是一家以AI（人工智慧）技術為基石，專注於中樞神經系統疾病（CNS）領域的新藥開發公司，特別針對多重系統退化症（MSA）、思覺失調症以及失智症等疾病進行藥物研發。

MSA是一種罕見的神經退化性疾病，其盛行率約為十萬分之五，通常好發於50至60歲的族群。這種疾病的特點是迅速惡化且致命，約80%的MSA患者在發病後的五年內會變得失能，而從發病到最終死亡的平均時間為6至8年。最終，病人常因吸入性氣管肺炎或器官衰竭而不幸離世，目前尚無任何藥物可用於治療、治癒或減緩這種疾病。

團隊以AI人工智慧技術平台設計出可改善MSA症狀的新穎藥物

思捷優達的藥物開發核心主要包含三大平台技術：

其一，虛擬高通量篩選平台（Generative AI for Virtual High-Throughput Screening, GAVHTS），透過AI自動生成全新分子結構，除了更易於篩選出最佳候選藥物外，並強化可專利性，還能大幅縮短開發時間並降低成本。

其二，分子動態模擬技術（Molecular dynamic simulations）應用，能夠深入瞭解分子層面與潛在治療標靶間之互動，提高了藥物療效的預測準確度。

其三，ADMET特性（吸收、分佈、代謝、排除和毒性）是藥物成功的關鍵環節，但傳統的計算平台效率受限於僅能一次考量單一指標。思捷優達的全新分析平台能同時全面性的評估這些重要指標，快速且精確地優化結構，為新藥的安全性和成藥性提供可靠的依據。這些先進技術共同推動了藥物研發領域的創新和進步。

YA-101即為思捷優達藥物開發平台的新穎小分子藥物。YA-101是一種雙重NMDA受體與NLRP3發炎體調節劑，作為DAAO（D-amino acid oxidase）抑制劑，可以透過增加神經元突觸的可塑性以及改善突觸中NMDA受體（synaptic NMDAR）的活性，進而改善學習和認知；同時，作為NLRP3發炎體抑制劑，可以透過避免促發炎小膠質細胞（pro-inflammatory microglia）與異常星狀膠細胞（A1-reactive astrocyte）的出現，減緩腦中的發炎反應並阻止神經興奮性毒性的發生，這些都對MSA的治療至關重要。

YA-101同時也分別在與MSA相關聯的藥物誘發以及基因轉殖小鼠上，發現可以有效治療其症狀，並且調節腦中對應的神經機制。這些證據顯示YA-101具有巨大的潛力，可以為面臨MSA挑戰的患者提供全新治療選擇。

YA-101已於2022年獲得美國FDA孤兒藥資格

經過多年研發，YA-101於2022年獲得美國FDA授予的MSA孤兒藥資格，在藥物研發的進展上，帶來可觀的幫助。目前團隊正致力於完備臨床前試驗，以利進入後續之臨床試驗階段。

除了MSA相關之新藥開發外，思捷優達目前在神經與精神疾病領域有多個新藥研發產品線，適應症包括思覺失調症、阿茲海默症、失智症、多重系統退化症等。思捷優達使用AI模擬出的一系列小分子藥物，也都可以依循與YA-101類似的藥理機制以及其本身的作用速度與效果，對這些可能的適應症做出更精細的使用分類，未來可應用以及拓展的方向非常寬廣。

※思捷優達獲得第17屆國家新創獎「初創企業 – 生技製藥與精準醫療」肯定（來源：生策中心）。