※紐約大學開發出新型治療慢性疼痛的療法，透過基因療法標靶神經細胞上的NaV1.7鈉離子通道，減少疼痛傳導。(Photo credit: New York University and Prof. Rajesh Khanna)

紐約大學(New York University)的研究團隊開發出一種治療慢性疼痛的基因療法，這個療法透過標靶神經細胞上的NaV1.7鈉離子通道發揮作用，這個鈉離子通道是疼痛反應的關鍵。研究團隊透過編輯一個胜肽，能與一種名為CRMP2的調節蛋白及NaV1.7結合並調節其活性。對神經細胞進行處理，使其表面表達這個胜肽，進而干擾CRMP2影響鈉離子通道的能力，減少疼痛的傳導。由於慢性疼痛影響著大量患者，像這樣的新療法將給許多人的生活帶來真正的改變。

基因療法的潛力相當巨大，但進展卻比剛開始探索這個領域時的預計更慢。主要問題是在於如何開發出安全的方法，在不產生副作用的情況下控制體內基因，同時確定與疾病相關的最合適的基因標靶點。紐約大學的這個研究團隊在慢性疼痛中發現了一個標靶點，根據統計，在美國每三個人就有一人受到慢性疼痛的影響。

這個標靶點與神經細胞中名為NaV1.7的鈉離子通道有關。透過對罕見遺傳疾病的研究，科學界發現了這個通道在痛覺中的重要性。在某些家族中，這個通道的功能失調，允許過多的鈉離子進入神經細胞，進而導致劇烈疼痛。然而，在另一些家族中，這個通道被阻斷，導致完全不會產生痛覺。

科學界曾經試圖開發針對NaV1.7的小分子藥物，但至今仍沒有取得多大的成功。這個團隊採用了一種不同的方法，利用基因療法標靶CRMP2的蛋白質，這種蛋白質能調節NaV1.7鈉離子通道的活性。CRMP2與鈉離子通道結合，而這個新基因療法的標靶點就是它們的結合位點。

研究團隊使用腺相關病毒(adeno-associated virus, AAV)進行這項療法，當神經細胞表達這個胜肽時，它就會限制CRMP2調節NaV1.7的能力，從而減輕疼痛。到目前為止，這個方法已經減輕了對冷、熱和觸覺敏感的小鼠的疼痛。

「我們找到一個方法，可以利用編輯過的病毒，其中包含一小段來自我們每個人都有的蛋白質遺傳物質，感染神經細胞，進而有效治療疼痛。我們正處於基因療法的重要時刻上，而這種在慢性疼痛方面的新應用只是最新的一個例子。」這項研究的計畫主持人Rajesh Khanna教授說道。

(來源:Medgadget 生策中心編譯)